Forsker vil lade nano-ubåd reparere cellerne hos syge børn

Celler Nanomedicin Sundhed og sygdomme Medicin og medicoteknik
Med et Lundbeckfonden Fellowship i ryggen vil Leticia Hosta-Rigau udvikle en ny nanomedicinsk metode til at reparere beskadigede celler. Det kan komme til at gavne nyfødte med en række alvorlige sygdomme.

Leticia Hosta-Rigau er en talentfuld spansk forsker, der har slået sig ned i Danmark. Her er hun netop blevet tildelt et Lundbeckfond Fellowship. Med de 10 millioner kroner, der følger med hæderen, kan hun nu fokusere på en ambitiøs opgave: at udvikle en helt ny metode til at erstatte beskadigede organeller i kroppens celler.

Organeller er en fællesbetegnelse for specialiserede bestanddele med forskellige funktioner inde i de enkelte celler. Hvis børn fødes med fejl i en eller flere typer af organeller, kan det medføre en række alvorlige sygdomme.

”Børn med skadede organeller dør som regel i en tidlig alder. Du kan ganske enkelt ikke klare dig, uden at disse små organeller fungerer ordentligt,” forklarer Leticia Hosta-Rigau.

Syge organeller erstattes med kunstige
"Børn med skadede organeller dør som regel i en tidlig alder."
Leticia Hosta-Rigau, adjunkt, DTU Nanotech

Leticia Hosta-Rigau har især øje for en bestemt sygdom, hvor organellerne ikke kan danne et bestemt enzym, hvilket medfører ophobning af ufuldstændigt nedbrudte molekyler, bl.a. i cellerne der danner patienternes blodkar. Mangler kroppen dette enzym, opstår der smertefulde og livstruende symptomer. I øjeblikket består den eneste tilgængelige behandling i at indsprøjte det manglende enzym i patienten. Det er dog en behandling med begrænset virkning, da disse enzymer hurtigt nedbrydes i kroppen. Med sit Lundbeckfond Fellowship i hånden vil den unge forsker nu samle en gruppe af dygtige kollegaer omkring sig i et forsøg på at udvikle en ny metode til at erstatte de syge organeller med raske og velfungerende kunstige organeller. Og det er en nytænkende vej hun satser på:

”Forestil dig, hvis man kunne udvikle en slags kunstige organeller, der kunne bringes frem til cellerne og erstatte de organeller, som ikke fungerer ordentligt. Det er det, vi vil forsøge. Og hvis vi kan få det til at fungere, vil det være med til at forbedre mulighederne for patienter med en række alvorlige sygdomme.”

Hjælpen når frem via blodet

De kunstige organeller er små partikler, der indeholder mange små rum, hvor man kan placere det enzym, som kroppen mangler, og som kan designes til at virke i bestemte områder af kroppen. Leticia Hosta-Rigau forestiller sig, at de kunstige organeller skal transporteres med kroppens blodstrømme frem til de celler, der er beskadigede. Derfor kan de små partikler nærmest ses som en slags mini-ubåd, der transporteres i blodet frem til de beskadigede celler. En ubåd, som hun ser frem til at udvikle og teste i forsøg i de kommende år.

”Det er et ambitiøst projekt. Det er jeg klar over. Men jeg er sikker på, at jeg og mine kolleger med støtte fra Lundbeckfonden vil komme frem til nogle spændende resultater og ny viden i løbet af de næste års intensive forskning.”

Arbejdet med at udvikle de kunstige organeller vil finde sted ved DTU Nanotech og vil forløbe over de næste fem år.